基因工程化胚胎干細胞用于AD治療的基礎實驗研究.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、胚胎干細胞(ES細胞)是從附置前胚胎內(nèi)細胞團或原始生殖細胞(PGCs)經(jīng)體外分化抑制培養(yǎng)分離的一種全能性細胞系.因為ES細胞具有分化為各種神經(jīng)細胞的能力,并能通過核移植方法建立ES細胞系和基因改造兩條途徑避免移植治療帶來的免疫排斥反應,所以目前被視為神經(jīng)移植材料的理想來源和基因治療的理想載體細胞.阿爾茨海默氏病(Alzheimer's disease,AD)是與中老年人記憶過早喪失有關的神經(jīng)變性疾病,AD的病理特征是在大腦皮層和海馬區(qū)域

2、出現(xiàn)β淀粉樣蛋白(amyloid β,Aβ)沉積形成的老年斑,以及神經(jīng)元的缺失.目前廣泛認為Aβ沉積是導致AD的主要因素.松果體分泌的激素——褪黑素(melatonin,MT)水平降低與AD發(fā)病有關,MT能通過多條途徑抑制Aβ的神經(jīng)毒性,大量資料顯示MT對AD的治療效果,但是MT在生物體內(nèi)半衰期極短(外源性MT在血清中的半衰期僅為0.5到5.6秒),有必要考慮其它的給藥方式.該實驗將合成MT的限速酶基因——AANAf轉(zhuǎn)入ES細胞中,一方

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