樣本量和內(nèi)部相關系數(shù)對分析整群干預試驗的影響.pdf

1、整群隨機干預試驗(clusterrandomizedinterventiontrial)的特征是隨機分配群(如家庭、學校、診所等)而不是分配個體到干預組和對照組。如果在分析此類數(shù)據(jù)時忽略群內(nèi)個體的相似性,對干預效應的估計影響不大,但會低估干預效應的標準誤,從而增大了犯第一類錯誤的機會。但在檢索國內(nèi)外關于整群干預試驗的文獻時,卻發(fā)現(xiàn)許多分析忽略了內(nèi)部相關性(如采用獨立,檢驗來分析整群干預試驗)。本研究通過公式推導和蒙特卡洛模擬研究給出以往

2、研究近似的正確結(jié)果,并且進一步給出樣本量和內(nèi)部相關系數(shù)對整群干預試驗以下幾方面的影響。
　　首先,通過公式推導、模擬實驗、圖像解讀的方式給出了均衡設計的整群干預試驗中樣本量和內(nèi)部相關系數(shù)是如何影響independent-t-test(即利用獨立t檢驗來分析整群干預試驗)和cluster-t-test(即利用整群t檢驗來分析整群干預試驗)的分析結(jié)果,并同時給出了獨立t檢驗統(tǒng)計量與整群t檢驗統(tǒng)計量的關系式。一方面得到:當獨立t檢驗無統(tǒng)

3、計學意義時,整群t檢驗也一定無統(tǒng)計學意義。另一方面給出:對于同一個整群干預試驗,如錯誤使用獨立t檢驗時其正確整群t檢驗的近似結(jié)果。最后,通過模擬研究得到:即使內(nèi)部相關系數(shù)很小但如果群內(nèi)數(shù)較多,兩種分析方法的差異仍舊很大(即當設計效應(DE)大于1.1后,對結(jié)果有直接的影響)。同時,群數(shù)對結(jié)果有一定的影響,對于相同的設計效應,增大群數(shù)m會減少兩種分析方法結(jié)果之間的差距,但當每個條件下的群數(shù)大于10后,兩結(jié)果求解的差異變化不大。
　　

4、其次,通過模擬實驗評估非均衡設計整群干預試驗中樣本量和內(nèi)部相關系數(shù)對整群試驗干預效應推斷的影響。為調(diào)整不均衡因素的影響,我們采用加權的整群t檢驗(群內(nèi)數(shù)加權法、最小方差加權法、相等權重加權法),并給出了不同加權方法的適應條件。結(jié)果顯示(1)不均衡程度對獨立t檢驗的影響并不是很大,反而設計效應對不同分析方法影響較大;當設計效應小于1.1時,獨立t檢驗與三種加權方法的整群t檢驗結(jié)果接近。(2)不均衡程度對不同加權方法有一定的影響,當群內(nèi)數(shù)接

5、近均衡設計時(不均衡程度較小),3種加權方法的結(jié)果比較相近且比較好。但是當群內(nèi)數(shù)不均衡程度較大時,僅當設計效應比較小(DE＜1.4),3種加權方法的結(jié)果相近,且此時有群內(nèi)數(shù)加權法略優(yōu)于相等權重法。但是當設計效應比較大時(DE＞1.4),群內(nèi)數(shù)加權方法并不理想。(3)最小方差加權法在任何條件下都比較穩(wěn)定,建議使用。(4)當群內(nèi)數(shù)大于100時,相等權重加權法和最小方差加權法得到的結(jié)果幾乎一致。
　　再次,本研究通過MonteCarlo

6、模擬給出了樣本量和內(nèi)部相關系數(shù)對混合效應模型(mixedeffectsmodel)中干預效應推斷的影響。一般來說,混合效應模型中參數(shù)的估計以似然估計(ML)或限制似然估計(REML)為主。而對于干預效應的推斷,可以用Wald卡方檢驗,或以此為基礎的近似t檢驗。并且,對于t檢驗SAS的PROCMIXED程序中有不同的自由度選擇。模擬結(jié)果顯示:干預組和對照組群數(shù)大于20時,可提高干預效應推斷的卡方檢驗的可信區(qū)間覆蓋率并減少一類錯誤。群自由度

7、法優(yōu)于其他兩種方法,但當每組群數(shù)大于25時,PROCMIXED中不同檢驗的結(jié)果接近。因此,群數(shù)是影響干預效應推斷的最重要因素,而PROCMIXED程序的t檢驗要選擇恰當?shù)淖杂啥取?br>　　最后,通過MonteCarlo模擬給出了在單因素隨機效應模型中,樣本量和內(nèi)部相關系數(shù)如何影響隨機效應的方差估計。模擬實驗利用SPSS的MIXED程序,用REML法求得隨機效應的方差估計值。結(jié)果顯示:內(nèi)部相關系數(shù)對隨機效應的方差估計影響較大;當p＞0.