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1、目的:在以造血干細(xì)胞為靶細(xì)胞的基因治療中,如何將外源基因?qū)腱o止?fàn)顟B(tài)的造血干細(xì)胞中是目前面臨的最大障礙之一.人類造血干細(xì)胞中的二氫葉酸還原酶(DHFR)基因表達(dá)水平不足以對抗氨甲喋呤(MTX)引起的造血功能抑制.以腺相關(guān)病毒(AAV)為載體,將22和31位置雙突變的DHFR(mDHFR)和綠色熒光蛋白(GFP)報(bào)告基因?qū)胍苎煅杉?xì)胞,達(dá)到保護(hù)機(jī)體造血功能的目的,同時(shí)建立了一個(gè)簡便、易行的檢測目的的基因的體系.結(jié)論:甘氨酸LINKE
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