基于n-of-1試驗設計的中醫(yī)藥個體療效評價模式與策略研究.pdf

1、目的:基于目前中醫(yī)藥隨機平行對照臨床試驗模式在評價個體療效的局限，通過引入n-of-1設計，采用病證結(jié)合的方法進行中醫(yī)藥個體療效交替對照臨床試驗研究，以期為探索建立中醫(yī)藥特色個體化療效評價模式提供新的途徑與方法。
　　方法：試驗類型：以糖尿病視網(wǎng)膜病變氣陰兩虛證型為研究疾證，采用多中心隨機雙盲n-of-1個體療效交替臨床試驗研究設計。干預措施：試驗組藥物為益氣養(yǎng)陰中藥復方，對照組藥物為中藥模擬劑。干預方法：受試者先使用一種藥物治療

2、4周后，經(jīng)過1周的藥物洗脫期，接著使用另一種藥物治療4周為1個交替配對的治療周期，每個受試者需完成兩個配對治療周期。測量指標：單組藥物治療后收集受試者的視力、眼底、中醫(yī)證候要素等疾病和證候指標。個體療效評價方法：對視力、眼底、中醫(yī)證候要素的改善情況先獨立評價，后采用加權(quán)的方法進行個體療效的綜合評價。統(tǒng)計分析：組間差異采用meta分析Z檢驗以分析藥物間療效差異。倫理審查：試驗需上報成都中醫(yī)藥大學附屬醫(yī)院倫理委員會，經(jīng)審核同意后方可進行臨床

3、試驗研究。
　　結(jié)果：
　　1.本次臨床研究共納入符合標準的受試者41例，完成臨床試驗有效病例33例。
　　2.個體綜合療效評價中益氣養(yǎng)陰中藥復方療效優(yōu)于中藥模擬劑的療效的共計19例，中藥模擬劑療效優(yōu)于益氣養(yǎng)陰中藥復方的共計11例，余下3例無法判斷藥效優(yōu)勢。
　　3.益氣養(yǎng)陰中藥復方與中藥模擬劑組間療效經(jīng)過Z檢驗存在統(tǒng)計學差異（Z=2.04，P=0.04＜0.05），說明對于糖尿病視網(wǎng)膜病變氣陰兩虛證型個體治療上