非隨機化資料基于傾向值模型的聯(lián)合匹配方法探討.pdf

1、目的：探討非隨機化資料基于傾向值模型的聯(lián)合匹配方法，以控制組內的變異，同時保證組間的均衡可比性，減小選擇偏倚，提高統(tǒng)計推斷的可靠性，以期為存在異質性的非隨機化研究資料的統(tǒng)計分析提供新的方法學支持。
　　方法：對非隨機化資料存在的多亞群問題，采用兩步聚類法；對極端異常值問題，采用中心化距離法或傾向值界限法，考慮不同的剔除范圍；在傾向值匹配模型的基礎上，分別聯(lián)合不同的匹配方法，利用Monte Carlo模擬計算平均干預效應估計值，根據(jù)

2、估計的偏差(Dev)和均方誤差(MSE)綜合評價各聯(lián)合模型的效果。同時，結合臨床真實世界病案數(shù)據(jù)的特征，選擇最適合的聯(lián)合模型，與不匹配時的結果進行比較與評價。除兩步聚類過程在SPSS中進行外，所有過程均在STATA中實現(xiàn)。
　　結果：（1）針對非隨機化資料的多亞群問題，本文先采用兩步聚類法對資料聚類，然后針對各類分別聯(lián)合不同的傾向值匹配方法，在n=300、600、1200、2400、4800及9600下分別進行Monte Carl

3、o模擬。結果顯示：n=4800時，馬氏距離匹配(Dev=-0.0018)的估計偏差略小于卡尺內最近鄰匹配(Dev=0.0019)，但前者MSE=0.0703，后者MSE=0.0658，綜合評價兩者效果不相上下；n=9600時，這一表現(xiàn)更加明顯。由于馬氏距離匹配計算樣本方差協(xié)方差矩陣需要耗費很長時間，因此，樣本量比較大時，建議優(yōu)先選擇卡尺內最近鄰匹配。
　?。?）針對研究人群中存在極端異常值的情況，先計算每個個體的中心化距離di=X

4、V-1XT=(xi1l11+xi2l21+…+ximlm1)2+(xi2l22+…+ximlm2)2+…+ximlmm2或傾向值logit[P(W=1)]=α0+α1x1+α2x2+α3x3+α4Z，再分別設定中心化距離d或傾向值PS或的99％、95%和90%可信區(qū)間為可接受相似范圍，將該距離范圍外的個體剔除，在傾向值匹配模型的基礎上，分別聯(lián)合不同的匹配方法，進行Monte Carlo模擬。結果顯示，95%剔除的樣本數(shù)和預設異常值個數(shù)最

5、為吻合，當樣本量足夠大(n=4800)時，95%和90%剔除范圍在估計偏差上的差異越來越不明顯。當樣本量比較大時，卡尺內最近鄰匹配比馬氏距離匹配更為穩(wěn)健，整體來看，前者的MSE更小一些。
　?。?）根據(jù)Monte Carlo模擬的結果，當遺漏重要的影響分組的協(xié)變量Z時，會使研究結果產生較大的偏差，在本文預設真實干預效應為0.5時，各模型的估計偏差百分比(Dev%)幾乎均在90%-100%之間。
　?。?）對臨床真實世界病案數(shù)

6、據(jù)的測評中，進行傳統(tǒng)COX回歸時，得出男性死亡風險低于女性，性別差異有統(tǒng)計學意義的結果(P=0.0169)；進行卡尺內最近鄰匹配后COX回歸時，性別差異依然有統(tǒng)計學意義，但此時P=0.0448，比較接近0.05；進行中心化距離法聯(lián)合卡尺內最近鄰匹配后再COX回歸，發(fā)現(xiàn)性別差異沒有統(tǒng)計學意義(P=0.1725)，基于組內變異及估計偏差的有效控制，該統(tǒng)計結果顯然更為可靠。
　　結論：本文提出的兩步聚類聯(lián)合傾向值匹配法、中心化距離聯(lián)合傾