模擬隨機對照試驗研究——一種新的用于療效比較研究的統(tǒng)計分析方法.pdf

1、目的：本研究旨在通過探索處理混雜因素的手段，創(chuàng)造一種用于觀察性數(shù)據療效比較研究的新方法。
　　方法：本方法基于以下原理：針對診斷為同種疾病接受不同治療的一組患者，采用反復多次模擬隨機化分組并根據RCT的統(tǒng)計分析策略進行療效比較，以拒絕H0的試驗頻率和不拒絕H0的試驗頻率之比（odds值）及其95％CI作為判斷不同治療方法間療效差異的依據。采用計算機模擬的方法獲得統(tǒng)計量 odds值的分布。對包含結局變量和混雜因素變量的模擬數(shù)據庫進行

2、隨機化分組，對根據符合方案集分析(PP)策略保留下來的樣本進行結局變量比較。重復100次隨機化分組，并對每次隨機化分組后結局變量進行比較，同時也對混雜因素變量的組間均衡性進行分析。計算100次結局變量比較分析結果中拒絕 H0與不拒絕 H0的比值（即odds值）重復100次odds值的計算過程得到odds值的點估計值及其95%CI。根據樣本量（n1=n2=50，100，500和1000）、組間差異的把握度和效應量產生多個模擬數(shù)據庫，觀察分

3、析得到的odds值及其95%CI的一致性和穩(wěn)定性，同時驗證混雜因素在根據PP策略保留下來的樣本的組間均衡性情況。
　　結果：①對不同樣本量療效有差異的數(shù)據庫分析得到的odds值均>1，odds值及其95%CI均隨把握度的增加呈上升趨勢；②對不同樣本量療效無差異的數(shù)據庫分析得到的odds值均<1，odds值及其95%CI均隨把握度的增加呈下降趨勢，二者變化均呈現(xiàn)良好的線性關系；③同時驗證樣本量相等和不相等的情況下，混雜因素組間均衡的