基于慢病的中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標研究.pdf

1、伴隨人口老齡化、生活節(jié)奏的加快、生活壓力增大等多種因素的影響，慢病已成為嚴重影響居民生存和生存質(zhì)量的頭號健康威脅，同時也增加了社會的經(jīng)濟和醫(yī)療負擔。面對慢病的嚴峻挑戰(zhàn)和威脅，近年來政府不斷加大對慢病防控及其研究的支持力度。中醫(yī)整體觀念、辨證論治、“治未病”、“中醫(yī)體質(zhì)學(xué)”等理論，及“簡便廉驗”、多樣化特色治療優(yōu)勢的特點，在慢病防控領(lǐng)域起著重要的作用。
　　在十二五慢病防治的關(guān)鍵時期，國家中醫(yī)藥管理局啟動了2010、2011年中醫(yī)藥

2、行業(yè)科研專項“中醫(yī)防治慢病臨床研究”項目，集中力量開展以人為本的中醫(yī)預(yù)防、治療及康復(fù)等技術(shù)方法和方案研究。其研究結(jié)論的科學(xué)性、真實性和可靠性，是中醫(yī)防治慢病技術(shù)方法推廣應(yīng)用的決策依據(jù)。而中醫(yī)臨床研究質(zhì)量控制評估，能夠通過對過程執(zhí)行水平及預(yù)期目標實現(xiàn)情況的科學(xué)測量，起到總結(jié)鑒定、監(jiān)督激勵及質(zhì)量改進的作用，是確保高水平研究質(zhì)量和可靠研究結(jié)論的重要措施。
　　在項目結(jié)題驗收前，欲對各課題執(zhí)行質(zhì)量進行評估，以獲得其研究執(zhí)行水平和目標完成情

3、況的科學(xué)測量。根據(jù)慢病特點、中醫(yī)防治慢病特色優(yōu)勢及國家對慢病防控采取的政策措施，分析中醫(yī)防治慢病臨床研究的特點及質(zhì)控要點，認為既往研究中構(gòu)建的中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標在應(yīng)用于慢病臨床研究質(zhì)量評估時，具有一定的不適用性。鑒于中醫(yī)慢病臨床研究的長期性和可持續(xù)性，構(gòu)建適用于中醫(yī)慢病臨床研究質(zhì)控評估指標是有必要的。本研究嘗試在中醫(yī)慢病臨床研究的結(jié)題時點，通過結(jié)題質(zhì)量稽查采集的實際數(shù)據(jù)，探索構(gòu)建能夠科學(xué)、客觀反映課題研究質(zhì)量的評估指標。同時，

4、對質(zhì)控評估指標研究的樣本量估算、指標篩選和評價的方法進行了創(chuàng)新。
　　研究目的:
　　1.在前期中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標基礎(chǔ)上，結(jié)合中醫(yī)慢病臨床研究特點及質(zhì)控要點，構(gòu)建適用于中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題時點的質(zhì)控評估指標，使得評估指標的考核內(nèi)容更具針對性、完整性和實用性，最終實現(xiàn)對中醫(yī)慢病臨床研究項目結(jié)題質(zhì)量水平的科學(xué)測量。
　　2.對指標結(jié)構(gòu)評價的模型構(gòu)建所需樣本量進行探索。探索經(jīng)典測量理論和項目反應(yīng)理論兩種方法的結(jié)合，

5、在中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標構(gòu)建中的應(yīng)用。
　　3.將最終確定的評估指標，應(yīng)用于中醫(yī)慢病臨床研究項目的結(jié)題質(zhì)量評價，探討其科學(xué)性和適用性;并根據(jù)評估結(jié)果，結(jié)合國內(nèi)外質(zhì)控措施現(xiàn)狀，提出中醫(yī)慢病臨床研究質(zhì)量控制改進的措施和建議。
　　研究方法:
　　1.依據(jù)前期研究基礎(chǔ)，結(jié)合文獻研究對中醫(yī)慢病臨床研究質(zhì)控特點的分析，采用核心小組討論、德爾菲法方法，初步構(gòu)建基于慢病的中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標理論模型，并通過專家經(jīng)驗

6、法確定指標的主觀權(quán)重。
　　2.采用bootstrap自抽樣方法，探索指標結(jié)構(gòu)評價的模型構(gòu)建所需的樣本量。
　　3.采用經(jīng)典測量理論的信度、效度，評價指標的可靠性和有效性，信度評價采用克朗巴哈系數(shù)(Cronbachα);效度評價采用結(jié)構(gòu)方程模型的二階因子模型。根據(jù)評價結(jié)果，對指標進行調(diào)整。
　　應(yīng)用項目反應(yīng)理論的廣義部分計分模型(Generalized Partial Credit Model，GPCM)，逐條評價每個

7、指標的區(qū)分度，根據(jù)指標對被評價對象的潛在特性的區(qū)分能力，進一步對指標進行篩選。之后，將篩選后的評估指標，代入二階因子模型，再次進行指標的結(jié)構(gòu)效度評價。篩選優(yōu)化后，剩余的14個指標，確定為中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標。
　　4.將最終確定的評估指標，用于中醫(yī)慢病臨床研究項目的結(jié)題質(zhì)量評價。根據(jù)主觀權(quán)重加權(quán)求和方法，計算課題結(jié)題質(zhì)量得分，并進行排序;并對部分課題量化評估結(jié)果與主觀定性評估結(jié)果比較，從而分析評估指標的科學(xué)性和適用性。

8、根據(jù)量化評估結(jié)果，分析28個課題質(zhì)量控制執(zhí)行情況。
　　研究結(jié)果:
　　1.經(jīng)過核心小組討論、專家咨詢法的篩選，初步構(gòu)建中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標，包括1個目標（中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)量評價），6個要素（干預(yù)措施應(yīng)用、依從性評估、研究記錄質(zhì)量、質(zhì)量控制、受試者權(quán)益保障和目標成果），14個指標（干預(yù)措施記錄的完整規(guī)范性、干預(yù)措施應(yīng)用是否符合方案規(guī)定、研究方法執(zhí)行、按照方案納入排除標準入組受試者、到診率、CRF記錄完整準確

9、規(guī)范性、不良事件/嚴重不良事件的記錄與分析、一級質(zhì)控、二級質(zhì)控、倫理審批、倫理跟蹤審查、知情同意簽署完整規(guī)范性、研究總體目標完成情況、考核指標完成情況）。
　　2.采用bootstrap自抽樣方法，探索基于目前構(gòu)建的評估指標二階因子模型獲得參數(shù)估計穩(wěn)健性所需的最小樣本量，最終認為樣本量在150以上即可得到較穩(wěn)健的參數(shù)估計。本研究涉及28個課題，為滿足樣本量需求，每個課題由6位專家打分，最終獲得168份數(shù)據(jù)。
　　3.初始信度

10、評價結(jié)果顯示:14個指標總體信度系數(shù)0.6，基本可以接受;但在對每一要素層的內(nèi)部一致性進行評估時，“研究病歷記錄質(zhì)量”和“依從性評估”要素層的Cronbachα系數(shù)較低，內(nèi)部一致性較差。通過對數(shù)據(jù)特征的分析，調(diào)整相應(yīng)指標的評分標準。調(diào)整后的總體指標及各要素層的信度系數(shù)均可以接受，評估指標具有較好的內(nèi)部一致性。
　　效度分析結(jié)果顯示:觀測變量與一階潛變量、一階潛變量與二階潛變量、二階潛變量與觀測變量之間的權(quán)重系數(shù)均顯著非零;且模型擬

11、合指數(shù)GFI、NFI和CFI均達到0.6以上，其中GFI指數(shù)0.805，接近0.9，在實證應(yīng)用中，可以接受，認為模型擬合效果較好。據(jù)此，調(diào)整后的評估指標具有較好的結(jié)構(gòu)效度。
　　項目反應(yīng)理論，分別從14個指標對應(yīng)一個潛變量和每個要素層下指標對應(yīng)該層潛變量兩個角度，對指標的區(qū)分度分析。結(jié)果提示14個指標的區(qū)分度較為滿意，可以認為整體指標設(shè)計基本合理，未予指標調(diào)整。至此，中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標得到最終確定。
　　4.選

12、取的4個課題的量化評估結(jié)果與主觀定性評估結(jié)果相一致;由此，可以認為該評估指標具有較好的科學(xué)性和適用性。課題量化評分結(jié)果顯示，全部課題結(jié)題質(zhì)量評分的平均分為82.4分，75％的課題得分在80分以上;6個要素的執(zhí)行方面，除“質(zhì)量控制”外，其他要素得分均在80分以上。
　　研究結(jié)論:
　　1.基于前期研究基礎(chǔ)及中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控的關(guān)鍵要素，采用專家咨詢與數(shù)理統(tǒng)計相結(jié)合的方法，構(gòu)建適用于中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評估指標，為中醫(yī)

13、臨床研究質(zhì)控評估指標系統(tǒng)的構(gòu)建提供理論和方法學(xué)的借鑒。
　　2.基于核心小組討論和德爾菲法初步構(gòu)建的評估指標二階因子模型，采用bootstrap自抽樣法，探索指標結(jié)構(gòu)評價的模型構(gòu)建所需的最小樣本量。結(jié)果樣本量在150以上即可得到較穩(wěn)健的參數(shù)估計。此方法亦為今后中醫(yī)臨床研究質(zhì)控評估指標研究，提供了樣本量估計的方法。
　　3.經(jīng)典測量理論能夠從宏觀角度對指標結(jié)構(gòu)進行整體評價;項目反應(yīng)理論能夠克服經(jīng)典測量理論的理論局限，且能夠從微

14、觀角度實現(xiàn)對每個指標的逐條篩選。兩種理論的結(jié)合在質(zhì)控評估指標的研究中，得到了較好的應(yīng)用，使得最終確定的評估指標具有更好的科學(xué)性和合理性。
　　4.構(gòu)建的評估指標能夠很好地反映課題執(zhí)行質(zhì)量;能夠?qū)崿F(xiàn)不同課題、不同指標執(zhí)行情況的客觀比較;能直觀展示影響質(zhì)量水平的關(guān)鍵因素，為課題總體評估及今后質(zhì)量改進提供依據(jù)。
　　5.該項目全部課題總體執(zhí)行水平得到一定的保障;但在“質(zhì)量控制執(zhí)行”方面仍有待進一步改進，結(jié)合目前國內(nèi)外質(zhì)控管理措施現(xiàn)