有效自適應(yīng)設(shè)計(jì)方法及漸近性質(zhì)的研究.pdf

1、現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和藥物學(xué)的發(fā)展使得各種疾病的新療法層出不窮。在其推廣前，必須經(jīng)過廣泛、大量、嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)，來驗(yàn)證這些新療法是否具有更可靠的療效以及較弱的副作用。這種試驗(yàn)包括在新舊療法組之間、療法組與控制組的之間實(shí)施對(duì)比等等。眾所周知，這些試驗(yàn)是充滿變數(shù)且不斷做出復(fù)雜決斷的過程，這就要求試驗(yàn)設(shè)計(jì)應(yīng)該具備可變動(dòng)性，以便于在試驗(yàn)過程中對(duì)其進(jìn)行調(diào)整。在這種情況下，適應(yīng)性設(shè)計(jì)(adaptive design)應(yīng)運(yùn)而生。
　　 目前尚沒有全球公認(rèn)

2、的“適應(yīng)性設(shè)計(jì)”的定義，一般認(rèn)為，適應(yīng)性設(shè)計(jì)(adaptive design)是指在試驗(yàn)開始之后，在對(duì)試驗(yàn)的整體性與有效性不被破壞的前提下，依據(jù)前期試驗(yàn)所得的部分結(jié)果調(diào)整后續(xù)試驗(yàn)方案，從而及時(shí)發(fā)現(xiàn)與更正試驗(yàn)設(shè)計(jì)之初的一些不合理假設(shè)，以減少研究成本，縮短研究周期的一大類研究設(shè)計(jì)方法的總稱。之所以要采用適應(yīng)性設(shè)計(jì)，是因?yàn)樵囼?yàn)開始時(shí)，研究者沒有足夠的信息去設(shè)計(jì)一個(gè)完美的臨床試驗(yàn)，但他們應(yīng)當(dāng)盡量避免臨床試驗(yàn)失敗(或不能反映藥物真實(shí)的療效和安全性

3、)的風(fēng)險(xiǎn)，并且在不破壞試驗(yàn)的整體性與有效性的情況下，應(yīng)當(dāng)加快研究效率。試驗(yàn)過程中可進(jìn)行如下項(xiàng)目的調(diào)整：樣本量、劑量、試驗(yàn)對(duì)象、受試者分配比例、入選及排出標(biāo)準(zhǔn)、統(tǒng)計(jì)方法等等。
　　 自適應(yīng)隨機(jī)有三方面的研究內(nèi)容：分配比例、功效以及方差。本文立題是圍繞臨床適應(yīng)性設(shè)計(jì)的分配方法這個(gè)側(cè)重點(diǎn)，在對(duì)以往經(jīng)典方法的總結(jié)和分析的基礎(chǔ)上，提出了一類新的有效自適應(yīng)設(shè)計(jì)方法Adjustable Efficient randomized adaptiv