罕見(jiàn)病藥品在我國(guó)的可獲得性及可負(fù)擔(dān)性研究.pdf

1、目的：了解我國(guó)罕見(jiàn)病藥品的可獲得性及可負(fù)擔(dān)性狀況，為我國(guó)政府制定積極推進(jìn)罕見(jiàn)病患者生活質(zhì)量的相關(guān)政策提供依據(jù)。
　　方法：將罕用藥可獲得性評(píng)價(jià)指標(biāo)分為罕用藥的市場(chǎng)可獲得性和醫(yī)院水平的患者可獲得性。罕用藥的市場(chǎng)可獲得性程度通過(guò)國(guó)外上市的罕用藥在我國(guó)上市的比例來(lái)評(píng)價(jià)；罕用藥醫(yī)院水平的患者可獲得性程度，應(yīng)用WHO/HAI（世界衛(wèi)生組織/國(guó)際健康行動(dòng)組織）的藥品可獲得性來(lái)衡量。罕見(jiàn)病藥品的可負(fù)擔(dān)性，根據(jù)WHO/HAI的標(biāo)準(zhǔn)化價(jià)格調(diào)查法，一

2、個(gè)治療周期內(nèi)的藥品總費(fèi)用低于最低日薪標(biāo)準(zhǔn)的1倍，則認(rèn)為該藥品具有經(jīng)濟(jì)可負(fù)擔(dān)性，反之，不具備。治療療程及日劑量的確定主要是通過(guò)參考文獻(xiàn)、WHO示范處方集、已有的診療指南、現(xiàn)場(chǎng)調(diào)查收集的藥品說(shuō)明書(shū)及專家建議獲得。
　　結(jié)果：（1）罕用藥的市場(chǎng)可獲得性：1983-2012年，美國(guó)、歐盟及日本罕用藥的上市審批成功率分別是15.5％、5.9％及61.8％；自各國(guó)罕用藥立法到2012年間，美國(guó)、歐盟及日本批準(zhǔn)上市的罕用藥中，中國(guó)市場(chǎng)的上市率分

3、別是37.5％、26.1％及55.3％，總的上市率為40.8％。在所有上市的罕用藥中，L類（抗腫瘤藥及免疫制劑）罕用藥在美國(guó)、歐盟、日本和我國(guó)的上市數(shù)量最多，分別是51、28、64和55種；其次是J類（抗感染藥），上市數(shù)量最少的是D類（皮膚科藥物）罕用藥。對(duì)15種重要的的罕見(jiàn)病和87種罕用藥上市授權(quán)情況和時(shí)間的分析發(fā)現(xiàn)，美國(guó)、歐盟及日本批準(zhǔn)上市的罕用藥分別是74、23及36種，分別占調(diào)查總數(shù)量的85.1％、26.4％、41.4％。在我國(guó)

4、上市46種（52.9％），其中有8種治療罕見(jiàn)病的藥品為我國(guó)首先上市的藥品?？傮w來(lái)說(shuō)，絕大多數(shù)罕用藥在美國(guó)的批準(zhǔn)上市時(shí)間相對(duì)較早。（2）罕用藥在醫(yī)院水平的患者可獲得性：調(diào)查的31種罕用藥（22種原研藥，9種仿制藥）在我國(guó)24家醫(yī)療機(jī)構(gòu)的可獲得性的中位值為20.8％，原研藥的可獲得性為18.9％，仿制藥的可獲得性為45.8％；其中，15種（68.2％）原研藥的可獲得性小于30％，5種（55.6％）仿制藥的可獲得性小于50％，原研藥中的安倍生

5、坦片(凡瑞克/Volibris）,生長(zhǎng)激素(健豪寧/Genotropin),達(dá)沙替尼片(施達(dá)賽/Sprycel),甲異靛片在所調(diào)查的24家醫(yī)療機(jī)構(gòu)中均不可獲得。（3）罕用藥的價(jià)格：調(diào)查的31種罕用藥中，重組人凝血因子Ⅶa(諾其/Novoseven)價(jià)格最高，其次是伊米苷酶注射液(思而贊/Cerezyme?)、利妥昔單抗(美羅華/MabThera)、豬肺磷脂注射液(固爾蘇/Curosurf)及白消安(白舒非/Busulfex)。達(dá)那唑的價(jià)

6、格最低，其次為高三尖杉酯堿、利魯唑片劑、鹽酸米托蒽醌、重組人生長(zhǎng)激素及利魯唑膠囊。總體上，仿制藥的中位價(jià)格要明顯低于原研藥。（4）罕見(jiàn)病患者用藥可負(fù)擔(dān)性：罕用藥可負(fù)擔(dān)性的調(diào)查顯示，以城鄉(xiāng)居民的平均收入水平為基準(zhǔn)，我國(guó)城鄉(xiāng)居民總體上對(duì)罕用藥的可負(fù)擔(dān)性很低，基本不具備可負(fù)擔(dān)性。除了高三尖杉酯堿對(duì)城鎮(zhèn)居民可以負(fù)擔(dān)外，其他的治療14種罕見(jiàn)病的23種罕用藥不論是對(duì)于城鎮(zhèn)居民還是農(nóng)村居民患病人群都是難以承受的，更不要說(shuō)是貧困人口。
　　結(jié)論：