隨機、雙盲、多中心、標準治療基礎(chǔ)上的安慰劑并行對照評價注射用重組人紐蘭格林對慢性收縮性心力衰竭患者療效與安全性的Ⅱ期臨床觀察.pdf

1、背景：近年來盡管心衰的治療取得了重大進展，但其死亡率仍然很高，據(jù)Framinghan資料，紐約心功能分級（NYHA）Ⅱ～Ⅲ級患者的年死亡率為10％～25％，而NYHA分級為Ⅳ者的年死亡率高達40％～50％。因此，我們應該竭力為心衰患者尋找更有效地治療。重組人紐蘭格林（recombinant human Neurugulin-1β，rh NRG-1β）作為一種心肌細胞分化因子，能直接與心肌細胞ErbB4受體結(jié)合，激活受體并產(chǎn)生相應的生物學

2、活性，臨床前試驗顯示其能夠修復受損心肌細胞的纖維結(jié)構(gòu)，加強心肌細胞間的聯(lián)結(jié)，改善心臟功能，提高心衰動物的存活率，具有良好的臨床應用前景。
　　 目的：評估重組人紐蘭格林對慢性收縮性心力衰竭患者的療效，并進行藥物安全
　　 性分析。
　　 方法：對我科2008年3月～2008年10月期間收治的慢性收縮性心力衰竭患者
　　 進行嚴格篩選，共有6例入組，進行注射用重組人紐蘭格林的隨機、雙盲、標準治療基礎(chǔ)上的安慰

3、劑并行對照試驗。用藥10天后，分別于給藥11-13天、30±5天、90±5天進行全面的有效性和安全性評估。
　　 結(jié)果：在主要及次要觀察指標方面四位藥物組受試者其中有三位出現(xiàn)了好轉(zhuǎn)，與安慰劑組相比所占比例要高，但排除標準心衰藥物的治療效果，加用了紐蘭格林藥物組的有效程度是否比安慰劑組的要好，由于本中心樣本量較少缺乏統(tǒng)計學依據(jù)。在安全性指標觀察方面，四位藥物組受試者均能耐受完成試驗，有三位出現(xiàn)了可逆的輕度不良事件，未有嚴重不良事件