多分組資料傾向得分匹配法的研究.pdf

1、RCT是臨床試驗(yàn)評(píng)價(jià)干預(yù)措施的金標(biāo)準(zhǔn)，但RCT的應(yīng)用也受到一些限制，如研究費(fèi)用高、倫理學(xué)因素、實(shí)際操作困難以及不適用于周期很長(zhǎng)的研究等。非隨機(jī)化研究在流行病學(xué)調(diào)查、Ⅳ期臨床試驗(yàn)（即上市后監(jiān)測(cè)）以及醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)中較為常見(jiàn)。
　　非隨機(jī)化研究的局限在于預(yù)后因素在組間分布的不均衡性以及各種偏倚的存在，會(huì)導(dǎo)致處理效應(yīng)的估計(jì)有偏。傳統(tǒng)上常使用多元分析模型、匹配、Mantel-Haenszel分層等統(tǒng)計(jì)方法來(lái)控制偏倚，但傳統(tǒng)的多元分析模型

2、不適用于結(jié)局發(fā)生率很低，而混雜因素很多的情況；匹配和Mantel-Haenszel分層也不適用于混雜因素很多的情況。
　　傾向得分是非隨機(jī)化研究中控制偏倚的新方法。近年來(lái)，傾向得分方法以其易于理解、研究步驟標(biāo)準(zhǔn)化程度高等優(yōu)點(diǎn)而備受人們的關(guān)注，并被越來(lái)越多的應(yīng)用于非隨機(jī)化研究中。傾向得分的概念由Rubin和Rosenbaum在1983年首次提出，它的概念是在給定一組協(xié)變量條件下，將任意一個(gè)研究對(duì)象分配到處理組或者對(duì)照組的條件概率。傾

3、向得分可以表示多個(gè)協(xié)變量共同作用的結(jié)果，通過(guò)傾向得分可以調(diào)整處理組和對(duì)照組間的協(xié)變量均衡性，達(dá)到控制偏倚的目的。
　　目前，傾向得分方法主要應(yīng)用于兩分組資料，因?yàn)槎喾纸M資料應(yīng)用中的一些關(guān)鍵問(wèn)題沒(méi)有解決，如匹配中卡鉗值的選擇、均衡性評(píng)價(jià)方法以及靈敏度檢驗(yàn)等限制了多分組傾向指數(shù)匹配法的應(yīng)用。
　　本課題選定了傾向得分方法中最常用的匹配法進(jìn)行研究，重點(diǎn)在于探索如何把傾向得分匹配法拓展應(yīng)用于三分組資料甚至多分組資料，解決其應(yīng)用中的關(guān)

4、鍵問(wèn)題。本文對(duì)比研究了傾向得分匹配法與logistic回歸的方法學(xué)特點(diǎn)，探討了基線資料均衡性檢驗(yàn)存在的問(wèn)題，提出了三分組傾向得分匹配算法，探索了三分組傾向得分匹配法的最優(yōu)卡鉗值。具體內(nèi)容如下：
　?。?）模擬比較了傾向得分匹配法和logistic回歸處理二分類(lèi)資料時(shí)的檢驗(yàn)效能和I型錯(cuò)誤。結(jié)果表明：傾向得分匹配法不管是否設(shè)置卡鉗犯I型錯(cuò)誤的概率，與logistic回歸相比都無(wú)明顯差異，能夠很好地控制I型錯(cuò)誤，三種方法檢驗(yàn)效能相差不大

5、，傾向得分局部最優(yōu)匹配法的檢驗(yàn)效能略高于傾向得分卡鉗匹配和logistic回歸。logistic回歸是觀察性研究中，處理二分類(lèi)資料的常用方法，與logistic回歸的結(jié)果一致，也從另一方面證明了傾向得分方法的實(shí)用價(jià)值。
　?。?）模擬比較了假設(shè)檢驗(yàn)和標(biāo)準(zhǔn)化差異在檢驗(yàn)基線資料均衡性中的應(yīng)用。非隨機(jī)化研究中，基線資料不均衡的情況很常見(jiàn)，會(huì)導(dǎo)致估計(jì)處理效應(yīng)時(shí)產(chǎn)生偏倚，所以均衡性檢驗(yàn)必不可少。隨機(jī)化研究中，大樣本情況下，不需要作均衡性檢驗(yàn)

6、；而在樣本量相對(duì)較小的情況下，即使經(jīng)過(guò)隨機(jī)化分組，也很難保證基線資料的均衡性，需要作均衡性檢驗(yàn)保證組間的可比性。標(biāo)準(zhǔn)化差異法在小樣本情況下也可以檢驗(yàn)出基線資料不均衡性。
　　（3）探索如何把傾向得分匹配法應(yīng)用于三分組資料甚至多分組資料，根據(jù)兩分組匹配算法，提出了三分組傾向得分匹配算法，拓展了標(biāo)準(zhǔn)化差異在多分組資料均衡性檢驗(yàn)中的應(yīng)用。模擬比較了不同卡鉗值在三分組資料傾向得分匹配法中的應(yīng)用，以標(biāo)準(zhǔn)化差異、匹配比例、MSE和相對(duì)偏倚為評(píng)

7、價(jià)指標(biāo)。結(jié)果表明：在應(yīng)用三分組資料傾向得分匹配時(shí)，最優(yōu)卡鉗值為傾向得分經(jīng)過(guò)logit變換后合并標(biāo)準(zhǔn)差的20％。
　　本課題的創(chuàng)新點(diǎn)主要包括以下幾點(diǎn)：（1）模擬比較了傾向得分匹配法和logistic回歸處理二分類(lèi)資料時(shí)的檢驗(yàn)效能和I型錯(cuò)誤，從側(cè)面證明了傾向得分方法的實(shí)用價(jià)值。（2）提出了三分組傾向得分匹配算法，拓展了標(biāo)準(zhǔn)化差異在多分組資料均衡性檢驗(yàn)中的應(yīng)用。（3）模擬比較了不同卡鉗值在三分組資料傾向得分匹配法中的應(yīng)用，選定了最優(yōu)卡鉗